اولین داروی ژن درمانی به نام گلیپرا ( Glybera ) جهت هضم چربی ها، مجوز کمیسیون اروپایی را دریافت کرد. گزارشات رسیده از کمیته محصولات دارویی وابسته به آژانس پزشکی اروپا تایید می کند که بهره گیری از یک داروی ژن درمانی به نام گلیپرا ( Glybera ) می تواند کمبود لیپاز پروتئین را درمان نماید.
به گزارش خبرنگار سایت پزشکان بدون مرز، ژن درمانی دارای امیدهای باور نکردنی برای بیماران، بخصوص افراد مبتلا به بیماری های نادر است. این درمان راه را برای تصویب درمان های دیگر از این نوع هموار می کند.
کمبود لیپوپروتئین لیپاز یک اختلال ژنتیکی نادراست که در آن پانکراس به علت عدم تولید آنزیم مسئول شکستن چربی متورم می شود، این بیماری تنها یک نفر را درهر یک میلیون نفرتحت تاثیر قرارمی دهد.
گلیپرا تولید شده توسط موسسه uniQure درآمستردام، درابتدا توسط آژانس پزشکی اروپا درسال گذشته ردشده بود اما کمیته محصولات دارویی آن، درتصمیم استفاده ازاین دارو برای انسان پس ازمشاهده اثر آن در درمان گروه کوچکی ازافراد که از حملات شدید یا متعدد پانکراتیت رنج می بردند، تجدید نظر کردند.
Tim Cote مدیر سابق سازمان غذا و داروی آمریکا درمصاحبه با گاردین گفت که تصویب گلیپرا ( Glybera ) می تواند یک نقطه عطف مهم در درمان با ژن درمانی باشد.
او گفت: این یک نقطه عطف مهم است. ژن درمانی دارای امیدهای باور نکردنی برای مردم، خصوصا افراد مبتلا به بیماری های نادر است. این درمان راه را برای تصویب درمان های دیگر از این نوع هموار می کند.
افراد مبتلا به این بیماری نمی توانند چربی ها را هضم کننده درمعرض خطر بروز پانکراتیت هستند.
گلیبرا با بهبود توانایی بدن برای شکستن ذرات چربی درخون می تواند نارسایی لیپوپروتئین لیپاز را درمان نماید.
تحقیقات قبلی نشان داده است که از ژن درمانی پیش از این برای درمان نقص ایمنی مختلط شدید استفاده می شده است ولی با توجه به وقوع مرگ یک کودک آمریکایی در سال ۱۹۹۹ و مبتلا شدن دو کودک فرانسوی به سرطان خون در سال ۲۰۰۲ بهره گیری از این درمان متوقف شده است.
نتایج دیگر این مطالعه می افزاید: با تائید استفاده از این داروی بسیارگران در افرادی که دچار این نقص نادر در نسخه های ژنی می شوند، محققان امیدوارند در آینده بتوانند داروهای دیگری از این قبیل را تولید نمایند و علاوه بر این بیماری، تعدادی دیگر از بیماریهای نادر که به درمان های کنونی واکنش نداده اند درمان شوند.